定位Utrophin蛋白刹车给治疗杜氏进行性肌营养不良带来了希望
出自中国肌萎缩网论坛 翻译者bestfuture
美国神经肌肉疾病协会资助的美国宾夕法尼亚大学和加拿大渥太华大学的杜氏进行性肌营养不良的研究者报告说，他们发现了一种分子，这种分子将能部门弥补杜氏进行性肌营养不良肌肉细胞中抗肌萎缩蛋白的Utrophin蛋白限制在肌肉纤维很小的一个区域中，这样就限制了Utrophin蛋白弥补抗肌萎缩蛋白对杜氏进行性肌营养不良进行治疗的潜在能力，抑制这些分子对Utrophin蛋白的限制作用（刹车），可能是治疗致病的杜氏进行性肌营养不良的策略之一。
美国神经肌肉疾病协会资助的美国宾夕法尼亚大学的杜氏进行性肌营养不良的研究者Tejvir Khurana和他的同事包括加拿大渥太华大学Bernard Jasmin发现的这种化合物叫做ERF（ETS-2抑制因子）能够调高成熟肌肉细胞中的Utrophin蛋白的水平。
Utrophin蛋白与杜氏进行性肌营养不良患者肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白在结构上很相似，翻译Utrophin蛋白的指令基因位于第6号染色体上。而抗肌萎缩蛋白基因位于X染色体上。杜氏进行性肌营养不良患者的抗肌萎缩蛋白基因有缺陷，但是他们的Utrophin蛋白基因是正常的。
在胎儿发育期和出生后的一段短暂时期，全部的肌肉纤维上都有utrophin蛋白的表达，但是当肌肉纤维成熟后大多数的utrophin蛋白被抗肌萎缩蛋白所替代，而utrophin蛋白却被限制在肌肉纤维上很小的一个区域内——肌肉组织与神经组织连接的地方。
自从上个世纪九十年代，杜氏进行性肌营养不良的研究者在对杜氏进行性肌营养不良实验鼠的研究中发现了utrophin蛋白至少能部分的弥补抗肌萎缩蛋白的不足后，怎样使整个肌肉纤维上都能有utrophin蛋白的表达就成了美国神经肌肉疾病协会资助的治疗杜氏进行性肌营养不良的策略之一。
研究者认为：增加utrophin蛋白的表达，比替换或者修复抗肌萎缩蛋白要容易很多，它不会引起杜氏进行性肌营养不良患者的免疫系统强烈的免疫应答，因为杜氏进行性肌营养不良患者体内本身就有utrophin蛋白。这一研究报告发表在2007年5月出版的《细胞分子生物》杂志上。在报告中研究者说：“ERF（ETS-2抑制因子）与某一分子转换开关（触进器）有明显的交互作用，它抑制了utrophin蛋白基因的指令被激活。”当研究者减少了ERF（ETS-2抑制因子）的水平，分子转换开关（触进器）被激活，肌肉组织和神经组织接头处的utrophin蛋白的表达显示增加。
美国神经肌肉疾病协会转移研究部的副总裁Sharon Hesterlee说：“Khurana等专家的研究显示了抑制ERF（ETS-2抑制因子）以促进utrophin蛋白的表达，可能是一种治疗杜氏进行性肌营养不良的潜在的方法，我们可能用相关的药物来靶向杜氏进行性肌营养不良。现在我们已经清楚增加utrophin蛋白的表达，能够减轻杜氏进行性肌营养不良的临床症状，提高杜氏进行性肌营养不良患者的生活质量，但是我们很难用药物来提高utrophin蛋白基因的活性。Khurana等专家的研究，使我们可能通过抑制ERF（ETS-2抑制因子），来促进utrophin蛋白的表达，达到治疗的效果，而这种新的方法比较适合用药物的方法来达到。”
出自中国肌萎缩网论坛 翻译者bestfuture
美国神经肌肉疾病协会资助的美国宾夕法尼亚大学和加拿大渥太华大学的杜氏进行性肌营养不良的研究者报告说，他们发现了一种分子，这种分子将能部门弥补杜氏进行性肌营养不良肌肉细胞中抗肌萎缩蛋白的Utrophin蛋白限制在肌肉纤维很小的一个区域中，这样就限制了Utrophin蛋白弥补抗肌萎缩蛋白对杜氏进行性肌营养不良进行治疗的潜在能力，抑制这些分子对Utrophin蛋白的限制作用（刹车），可能是治疗致病的杜氏进行性肌营养不良的策略之一。
美国神经肌肉疾病协会资助的美国宾夕法尼亚大学的杜氏进行性肌营养不良的研究者Tejvir Khurana和他的同事包括加拿大渥太华大学Bernard Jasmin发现的这种化合物叫做ERF（ETS-2抑制因子）能够调高成熟肌肉细胞中的Utrophin蛋白的水平。
Utrophin蛋白与杜氏进行性肌营养不良患者肌肉细胞中缺失的抗肌萎缩蛋白在结构上很相似，翻译Utrophin蛋白的指令基因位于第6号染色体上。而抗肌萎缩蛋白基因位于X染色体上。杜氏进行性肌营养不良患者的抗肌萎缩蛋白基因有缺陷，但是他们的Utrophin蛋白基因是正常的。
在胎儿发育期和出生后的一段短暂时期，全部的肌肉纤维上都有utrophin蛋白的表达，但是当肌肉纤维成熟后大多数的utrophin蛋白被抗肌萎缩蛋白所替代，而utrophin蛋白却被限制在肌肉纤维上很小的一个区域内——肌肉组织与神经组织连接的地方。
自从上个世纪九十年代，杜氏进行性肌营养不良的研究者在对杜氏进行性肌营养不良实验鼠的研究中发现了utrophin蛋白至少能部分的弥补抗肌萎缩蛋白的不足后，怎样使整个肌肉纤维上都能有utrophin蛋白的表达就成了美国神经肌肉疾病协会资助的治疗杜氏进行性肌营养不良的策略之一。
研究者认为：增加utrophin蛋白的表达，比替换或者修复抗肌萎缩蛋白要容易很多，它不会引起杜氏进行性肌营养不良患者的免疫系统强烈的免疫应答，因为杜氏进行性肌营养不良患者体内本身就有utrophin蛋白。这一研究报告发表在2007年5月出版的《细胞分子生物》杂志上。在报告中研究者说：“ERF（ETS-2抑制因子）与某一分子转换开关（触进器）有明显的交互作用，它抑制了utrophin蛋白基因的指令被激活。”当研究者减少了ERF（ETS-2抑制因子）的水平，分子转换开关（触进器）被激活，肌肉组织和神经组织接头处的utrophin蛋白的表达显示增加。
美国神经肌肉疾病协会转移研究部的副总裁Sharon Hesterlee说：“Khurana等专家的研究显示了抑制ERF（ETS-2抑制因子）以促进utrophin蛋白的表达，可能是一种治疗杜氏进行性肌营养不良的潜在的方法，我们可能用相关的药物来靶向杜氏进行性肌营养不良。现在我们已经清楚增加utrophin蛋白的表达，能够减轻杜氏进行性肌营养不良的临床症状，提高杜氏进行性肌营养不良患者的生活质量，但是我们很难用药物来提高utrophin蛋白基因的活性。Khurana等专家的研究，使我们可能通过抑制ERF（ETS-2抑制因子），来促进utrophin蛋白的表达，达到治疗的效果，而这种新的方法比较适合用药物的方法来达到。”